Η αζαθειοπρίνη είναι ένα φάρμακο που καταστέλλει το ανοσιακό σύστημα.
Δρα με το να παρεμβαίνει στην παραγωγή του DNA, μία διαδικασία, που είναι απαραίτητη για τη διαίρεση και τον πολλαπλασιαμό των κυττάρων. Η καταστολή του ανοσιακού συστήματος οφείλεται στην πραγματικότητα στην επίδραση του φαρμάκου στην ανάπτυξη ενός τύπου λευκών αιμοσφαιρίων, των λεμφοκυττάρων, που είναι βασικά κύτταρα του ανοσιακού συστήματος.
Χορηγείται από το στόμα και μπορεί να έχει κάποιες ανεπιθύμητες ενέργειες που απαιτούν στενή παρακολούθηση.
Η τοξικότητα του γαστρεντερικού σωλήνα (στοματικά έλκη, ναυτία, έμετοι, διάρροια, πόνος στο στομάχι) δεν είναι συνηθισμένη. Η τοξικότητα του ήπατος επίσης είναι σπάνια. Η ελάττωση του αριθμού των κυκλοφορούντων λευκών αιμοσφαιρίων (λευκοπενία) που μπορεί να εμφανισθεί σχετίζεται συνήθως με τη δόση. Λιγότερο συχνή είναι η ελάττωση του αριθμού των αιμοπεταλίων ή των ερυθρών αιμοσφαιρίων.
Η μακροχρόνια χρήση αζαθειοπρίνης θεωρητικά μπορεί να σχετίζεται με αυξημένο κίνδυνο εμφάνισης καρκίνου, αλλά οι μέχρι τώρα ενδείξεις δεν ενισχύουν οριστικά την άποψη αυτή.
Όπως συμβαίνει και με άλλους ανοσοκατασταλτικούς παράγοντες, έτσι και η θεραπεία με αζαθειοπρίνη εκθέτει τους ασθενείς σε αυξημένο κίνδυνο λοιμώξεων. Συγκεκριμένα η λοίμωξη με τον ιό του έρπητα ζωστήρα παρατηρείται σε μεγαλύτερη συχνότητα στους ασθενείς που θεραπεύονται με αζαθειοπρίνη.